Parkinson's

Gene therapy 'treats' Parkinson's disease

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Treating Parkinson's disease with gene therapy has been shown to be successful in clinical trials for the first time, say US researchers.

The illness causes uncontrolled shaking, stiffness and slow movement as part of the brain dies.

The small study in The Lancet Neurology used a virus to add genes to brain cells, which resulted in reduced symptoms for half of patients.

Parkinson's UK welcomed the study, but said further research was needed.

The disease affects 120,000 people in the UK, mostly in the over-50s.

There is no cure, although drugs and deep brain stimulation have been shown to reduce symptoms.

 

 Parkinson's Disease

  • Symptoms usually appear in people who are over the age of 50
  • Symptoms include slowness of movement, shaking and stiffness of muscles
  • Parkinson's disease is caused by a loss of nerve cells in a part of the brain
  • Research is ongoing to identify potential causes
  • Parkinson's disease tends to run in families but the exact role that genetics plays is unclear
  • Other research is being carried out into environmental factors, such as toxins and pesticides
  • Source: NHS Choices

 

Gene treatment

Patients with Parkinson's have reduced levels of a chemical - GABA - in part of the brain known as the subthalamic nucleus.

The researchers created a virus which "infects" cells with a gene to increasing GABA production.

In the trial, 22 patients had the virus injected into their brains while 23 patients had "sham surgery", to make them think they had the virus injected.

 Their motor function was then scored over six months.

Patients who had gene therapy showed a 23.1% improvement in their motor score, those with sham surgery improved by 12.7%.

The report's authors say this "offers a novel alternative to conventional pharmacological or surgical treatment" and that it "shows the promise of gene therapy for other neurological disorders."

Professor Nicholas Mazarakis, who is a specialist in gene therapy at Imperial College London, told the BBC that the positive result was "very encouraging."

He added: "This result should be taken with some caution though, as it constitutes a rather small mean improvement, only 10.4%, in the clinical rating scale motor scores between those patients receiving the gene therapy and the placebo group."

In addition the absence of significant improvements in other secondary outcome measures such as dyskinesia and quality of life between the two groups, warrants further long-term evaluation of this treatment in more patients."

There have been concerns about the safety of gene therapy. In 1999, Jesse Gelsinger died during a trial in the US and there were cases of leukaemia after treatment in France.

The authors say this procedure is safe.

Dr Michelle Gardner, research development manager at Parkinson's UK, said: "This research shows the promise of gene therapy for neurological conditions like Parkinson's, but further research is still needed.

"We still don't know for how long the benefits of this treatment may last, or whether there may be long-term problems due to introducing viruses into the brain.

"In addition, any new treatment must be shown to be more effective than those currently available for Parkinson's, which this treatment has not yet been shown to do."


A terapia génica "trata a doença de Parkinson

 Tratar a doença de Parkinson com a terapia gênica tem se mostrado bem-sucedida em testes clínicos, pela primeira vez, dizem pesquisadores dos EUA.

 A doença provoca agitação descontrolada, rigidez e movimentos lentos, como parte do cérebro morre.

 O pequeno estudo na revista The Lancet Neurology usaram um vírus para adicionar genes para as células do cérebro, o que resultou na redução dos sintomas em metade dos pacientes.

 Parkinson do Reino Unido aprovou o estudo, mas disse que são necessárias mais pesquisas.

 A doença afeta 120 mil pessoas no Reino Unido, principalmente nas mais de 50 anos.

 Não existe cura, embora as drogas e estimulação cerebral profunda tem sido mostrado para reduzir os sintomas.

 Doença de Parkinson

 Os sintomas costumam aparecer em pessoas que estão acima dos 50 anos

Os sintomas incluem a lentidão dos movimentos, tremores e rigidez dos músculos

A doença de Parkinson é causado por uma perda de células nervosas numa parte do cérebro

A investigação está em curso para identificar as possíveis causas

A doença de Parkinson tende a funcionar nas famílias, mas o exato papel que desempenha a genética não é clara

Outra pesquisa está sendo realizada em fatores ambientais, tais como toxinas e pesticidas

Fonte: NHS Choices

 tratamento Gene

Pacientes com Parkinson têm níveis reduzidos de uma substância química - GABA - na parte do cérebro conhecida como núcleo subtalâmico.

Os pesquisadores criaram um vírus que "infecta" as células com um gene para aumentar a produção de GABA.

No estudo, 22 pacientes tinham o vírus injetada em seus cérebros, enquanto 23 pacientes tiveram uma "cirurgia sham", para fazê-los pensar que tinham o vírus injetado.

Sua função motora foi então marcou mais de seis meses.

Os pacientes que tiveram a terapia de gene mostraram uma melhoria de 23,1% no escore motor, aqueles com cirurgia simulada melhorou 12,7%.

Os autores do relatório dizem que esta "oferece uma nova alternativa ao tratamento clínico ou cirúrgico convencional" e que "mostra a promessa de terapia gênica para outras desordens neurológicas."

O professor Nicholas Mazarakis, que é um especialista em terapia genética no Imperial College London, disse à BBC que o resultado positivo foi "muito encorajadores".

Ele acrescentou: "Este resultado deve ser considerado com alguma cautela, porém, uma vez que constitui uma melhoria relativamente pequena média, apenas 10,4%, na avaliação clínica escores da escala de motor entre os pacientes que receberam a terapia genética e do grupo do placebo."

Além disso, a ausência de melhorias significativas em outras medidas de desfecho secundárias, como a discinesia ea qualidade de vida entre os dois grupos, garante ainda a avaliação de longo prazo deste tratamento nos pacientes mais. "

Tem havido a preocupação sobre a segurança da terapia gênica.Em 1999, Jesse Gelsinger morreu durante um julgamento em os EUA e não houve casos de leucemia após tratamento em França.

Os autores dizem que esse procedimento é seguro.

Dr. Michelle Gardner, gerente de pesquisa de desenvolvimento em Portugal de Parkinson, disse: "Esta pesquisa mostra a promessa de terapia genética para doenças neurológicas como mal de Parkinson, mas a pesquisa é ainda necessário.

"Nós ainda não sabemos por quanto tempo os benefícios deste tratamento pode durar, ou se pode haver problemas a longo prazo devido à introdução de vírus no cérebro.

"Além disso, qualquer novo tratamento deve ser mostrado para ser mais eficaz do que aqueles atualmente disponíveis para o Parkinson, que este tratamento não foi ainda demonstrado que fazer."


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